국내 연구진이 인공지능(AI)과 줄기세포 기술을 결합해 기존 약물보다 최대 100배 효과적인 맞춤형 소아 뇌전증 치료제 후보물질을 발굴해 주목받고 있다.강훈철 연세대 세브란스 어린이병원 교수와 나도균 중앙대 교수 연구팀은 희귀 난치성 소아 뇌전증 환자에게서 얻은 유도만능줄기세포(iPSC)를 활용해 정밀 질환 모델을 만들고, 여기에 AI 기반의 고속 화합물 스크리닝 기술을 적용해 치료 효과가 뛰어난 약물 후보를 찾아냈다.이 연구는 약 160만 개의 화합물을 분석해, 혈뇌장벽 투과성·독성·유전자 결합력 등을 고려한 신약 후보 5종을 선별했고, 이 중 2종은 기존 치료제인 페니토인 대비 최대 100배의 효과를 보였다.또한 연구팀은 S
뇌전증 치료제 ‘토피라메이트’가 4㎎/L의 혈중농도만으로 충분한 치료 효과가 있다는 사실이 확인됐다. 이는 세계뇌전증연맹 권고농도보다 최대 5분의 1 낮은 수치다.특히 혈중농도가 6.5㎎/L 이상일 경우 부작용 위험이 증가하는 것으로 나타나, 토피라메이트만으로 뇌전증 치료 효과가 불충분하면 약제를 증량하기보다 다른 항경련제를 병용하는 것이 적절할 것으로 보인다.서울대병원 신경과 주건·이상건 교수(1저자 이설아 전공의, 김현철 박사과정, 장윤혁 임상강사) 및 임상약리학과 장인진·유경상 교수 공동 연구팀이 2017~2022년 서울대병원에 방문한 389명의 뇌전증 환자를 대상으로 토피라메이트의 적정 혈중농도를 분석한 결과를 ...
