에스티팜은 7일부터 11일까지(현지 시각) 덴마크 코펜하겐에서 열리는 세계적 규모의 유전자 교정 치료제 전문 학회 ‘CRISPR MEDiCiNE 2025’에 참가해 신규 기술 홍보에 나선다고 9일 밝혔다.CRISPR MEDiCiNE 2025는 전 세계 CRISPR 의료 분야의 전문가들이 모여 유전자 편집 기술의 최신 발전과 임상 적용을 논의하는 권위 있는 학회다.에스티팜은 이번 학회에서 Leveraging of circular RNA synthesis in CRISPR-based therapeutics, Innovations of process development: From oligonucleotides to guide RNA optimization using PAT and modeling, Accelerating cost-efficient xRNA therapeutics research with noble ionizable lipid (ST
툴젠(대표 이병화) 은 지난 9월 21일 미국 식품의약국(FDA)에 제출했던 말초신경 관련 유전질병인 CMT1A에 대한 유전자 교정 치료제(TGT-001)의 희귀의약품 지정 (Orphan Drug Designation, ODD) 신청이 12월 14일 승인되었다고 18일 밝혔다.미국 FDA의 희귀의약품 지정은 환자 수 20만명 이하의 희귀난치성 질환 치료제의 개발 및 신속 허가를 지원하는 제도로, 지정되면 임상비용에 대한 세액 공제, 신약 허가 심사비용 면제, 허가 취득 후 7년간의 시장 독점권 등의 혜택이 주어진다.샤르코-마리-투스병(CMT)은 유전성 말초신경질환으로 근위축, 근력약화, 감각소실, 보행장애 및 무반사 등의 증상을 보이며 전체 CMT 환자의 약 40%가 PMP22 유...
툴젠(대표 김영호 · 이병화)은 라트바이오(대표 장구)와 인공혈액 등 이종이식 분야에 활용할 수 있는 유전자교정 소를 개발했다고 밝혔다. 인공혈액용 유전자교정 소 개발은 양사가 2021년 CRISPR-Cas9 기술이전 및 2022년 3월에 체결한 공동연구계약의 성과이다.인공혈액용 유전자교정 소는 현재 경상북도(지사 이철우) 산하 축산기술연구소의 LMO(유전자변형생물체) 시험축사에서 사육 및 관리되고 있다. 경상북도 축산기술연구소(소장 김영환)는 동물유전자원보존 개발 및 산학협력연구를 통한 한우 육종·개량 업무, 축산 신기술 개발 및 보급, 우량 종축 생산·공급을 수행하고 있으며, (주)라트바이오와 첨단생명공학 업무협약(‘17년)에...
㈜툴젠(대표 김영호 · 이병화)은 호주 ‘CARtherics’ 社가 툴젠으로부터 기술이전 받은 CTH-004 개발을 위해 중화권 (중국, 홍콩, 마카오 및 대만) 권리를 중국 ’ Shunxi Holding Group Co Ltd(‘Shunxi’)’ 社에 부여했다고 밝혔다.양사의 비공개 계약조건에 따라 구체적인 계약내용은 밝히지 않았으나 툴젠의 유전자 교정 기술을 다양한 CAR-T, CAR-NK 등에 적용할 수 있는 툴젠 기반기술의 확장성을 더욱 강화 할 수 있는 계기가 될 수 있을 것으로 기대된다.회사는 2023년 3월 ‘CARtherics’ 는 CTH-004 (유전자 교정된 TAG-72 CAR-T)의 호주 내 임상시험을 위해 ‘Peter MacCallum Cancer Centre’와 Collaborative Development Progra...
㈜툴젠(대표 김영호 · 이병화)은 지난 5월 9일 ㈜인실리코젠과 “생물정보학을 활용하여 확보된 타겟 형질로 유전자 교정 작물 개발 및 사업화”를 목적으로 한 업무 협약을 진행했다고 밝혔다.이번 공동연구를 통한 업무 제휴 및 상호 협력을 통해 ▲㈜인실리코젠은 생물정보학을 이용하여 유전자 교정을 위한 타겟 유전자를 발굴하여 ㈜툴젠에 제공 ▲㈜툴젠은 유전자교정 기술을 이용한 유전자 교정체(동물∙식물)를 제작하기로 합의 했다.㈜툴젠 이병화 대표이사는 “수만개의 유전자 중 특정 타겟 유전자를 찾는 것은 AI플랫폼을 이용한 생물정보학이 필수이고, 유전자 교정에 AI시스템을 이용하는 것은 국내 첫 시도”라며, “글로벌 수준...
㈜툴젠(대표 김영호 · 이병화) 은 호주의 세포치료제 기업인 ‘CARtherics’ 社 에게 기술 이전한 유전자 교정을 포함하는 CAR-T 세포 치료제가 인간을 대상으로 한 임상실험이 될 것이라고 밝혔다.회사에 따르면 이번 CDPA(Collaborative Development Program Agreement)는 Peter MacCallum Cancer Centre를 통해 CTH-004의 임상수준의 제조와 임상 시험을 수행하는 것이며, 임상 시험은 chemotherapy등으로 치료에 실패한 난소암 환자 6-12 명을 대상으로 진행될 예정이고, 임상 시험의 주요 목표는 이 환자 집단에서 CTH-004의 안전성을 조사하는 것이다.Cartherics의 CEO Alan Trounson은 "난소암을 통제하기 위해 도움이 필요한 많은 환자가...
툴젠(대표이사 김영호∙이병화)은 서울대학교 국제농업기술대학원 염수청 교수팀과의 공동연구를 통해 유전자교정 혈우병 치료제의 치료가능성을 확인한 연구내용을 국제 학술지인 ‘Molecular Therapy Nucleic Acids’에 게재하였다고 10일 밝혔다.회사 측에 따르면 연구팀이 수행한 연구는 간세포에서 특이적으로 강한 발현 활성을 가지는 APOC3 유전자에 B형 혈우병 치료유전자인 Factor9 (F9)을 삽입하였다. 그 결과 치료단백질 발현 및 혈중 F9의 지속적인 생산으로 이어져, 혈우병 모델의 혈액 응고기능이 개선되었다고 설명했다.B형 혈우병은 F9 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 유전질환으로, 현재 사용되는 치료 방법은 F9 응고인자 ...
유전자 교정 치료를 이용해 진행성 난청을 치료할 수 있다는 연구 결과가 나왔다.세브란스병원 이비인후과 최재영, 정진세 교수와 연세대 의과대학 약리학교실 김형범, 지헌영 교수 연구팀은 마우스 실험에서 난청 유발 유전자 돌연변이를 교정해 청력을 10배 정도 개선할 수 있다고 15일 밝혔다.이번 연구결과는 국제학술지 ‘테라노스틱스(Theranostics, IF: 11.556)’ 최신호에 게재됐다.난청은 전 세계 인구의 약 5%가 겪고 있는 흔한 감각기 질환으로 꾸준히 증가세를 보이고 있다. 특히 나이가 들수록 난청으로 인한 청력 손실 위험이 높아지나 현재 치료 약물은 없는 상황이다. 인공와우 임플란트 수술도 방법이지만, 생리적이고 자연스러...
㈜툴젠(대표 김영호 · 이병화)은 유전자교정 동물 전문 기업 ㈜라트바이오(대표 장구)와 인공혈액 등 이종이식 분야 등에 활용할 수 있는 유전자교정 소 개발을 위한 공동연구계약을 체결했다고 밝혔다.이번 계약을 통해 양 기관은 툴젠의 CRISPR 유전자가위 원천기술 및 라트바이오의 유전자교정 동물 개발 기술을 활용하여 유전자교정 소를 이용한 인공혈액 개발을 시작으로 고부가가치의 유전자교정 동물 개발 사업을 추진하게 된다.세계보건기구(WHO)의 2020년 보고서에 따르면, 한 해 118,500,000 unit의 혈액이 기증되지만, 글로벌 수요 대비 부족한 상황이며 지역적 불균형이 매우 심한 것으로 알려져 있다. Roberts et al., 2019, The L...
㈜툴젠(대표 김영호 · 이병화)은 농생명공학 기술기업인 ㈜이그린글로벌(대표 신기준)과 크리스퍼 기술을 적용한 Non-GMO 신품종 감자를 공동개발하는 업무협약을 체결했다고 밝혔다.이번 업무협약 체결을 통해 ▲툴젠은 유전자교정 기술로 개발한 감자를 제공하고, ▲이그린글로벌은 마이크로튜버(MCT) 기술을 통해 무병 씨감자 대량생산 및 상용화, 제품화 연구를 진행하며, ▲양사는 감자의 새로운 형질발굴을 위한 공동연구를 협력하면서 연구결과물의 조속하고 성공적인 사업화 전략을 수립할 예정이다.이그린글로벌 신기준 대표이사는 “유전자 교정기술이 접목된다면, 식품 원재료부터 주식(主食)으로까지 다양한 형태로 전 세계인이 소비...
앱클론(대표이사 이종서)이 엔세이지(대표이사 이봉희)와 유전자 편집 기술을 적용한 CAR-NK 세포치료제 공동개발을 위한 업무 제휴 협약(MOU)을 체결했다고 밝혔다.앱클론은 엔세이지와의 공동연구를 통해 CAR-T 플랫폼 기술을 넘어 CAR-NK 기술로 연구개발 영역을 확대하고, 특히 자사의 항체 발굴 기술과 엔세이지의 유전자가위 기술을 결합해 세포치료제 시장을 다각도로 겨냥한다는 전략이다.CAR-NK 세포치료제는 재조합한 항원 수용체(CAR, Chimeric Antigen Receptor)와 자연살해세포(NK cell)를 결합한 세포치료제로, NK 세포는 비정상 세포나 암을 파괴하며 신체 내의 선천적인 면역을 담당한다.CAR-NK 세포치료제 제조에 활용되는 NK 세...
선천망막질환은 유전자 돌연변이로 발생하며, 소아 실명의 주요 원인이다. 전 세계 약 200만 명이 앓고 있는 것으로 알려졌다. 치료법으로는 유전자를 염기 단위로 제거하거나 교체하는 유전자가위 기술이 널리 연구 중이다. 최근에는 DNA를 절단하지 않아 부작용이 적은 염기교정기 방식이 주목받고 있다.이때, 서울대병원 안과 김정훈 교수팀(고려대학교 우재성 교수·한양대학교 배상수 교수)은 선천망막질환 치료에 적합한 염기교정기 리보핵산단백질 합성 기술을 개발했다.해당 연구는 저명한 국제학술지 ‘사이언스’ 자매지인 ‘사이언스 어드밴시스(Science Advances, IF=14.136)’ 최신호에 게재됐다.연구팀은 태아 세포주 HEK293E에서 ...
서울대병원 안과 김정훈 교수팀(연세의대 약리학교실 김형범 교수)은 프라임 교정기를 활용해 동물모델 유전자교정에 성공했다고 27일 밝혔다.유전자질환은 인류가 극복해야할 숙제이다. 이를 위해 DNA를 직접적으로 제거하거나 교체하는 유전자가위 기술이 널리 연구 중이다. 최근에는 프라임 교정기가 주목받고 있다. 단일뉴클레오티드변이 뿐만 아니라 삽입, 결손 등 모든 종류의 유전자변이를 교정한다. 현존하는 가장 우수한 유전자가위라는 병원측의 설명이다.기존에 프라임 교정기를 통해 식물·세포·배아의 유전자변이를 교정한 적은 있었다. 다만 동물 모델에서 성공한 사례는 보고된 바 없다.이번 연구는 이러한 학술적 가치를 인정받...
㈜툴젠(대표이사 김영호∙이병화)과 세포 배양배지 선도기업인 ㈜엑셀세라퓨틱스(대표이사 이의일)는 세포치료제 개발을 위한 유전자교정 공정의 효율을 증진시키는 맞춤형 배양배지 개발을 목적으로 하는 업무협약을 체결했다고 15일 밝혔다.양사는 금번 업무협약 체결을 바탕으로 가파르게 시장이 커지고 있는 국내외 세포치료제 시장에 적극 대응한다는 계획이다.㈜툴젠 김영호 대표이사는 “해당 연구를 통해 당사의 세포치료제 연구개발 효율을 증대시킬 수 있을 것으로 기대한다”며, “추후 MSC, CAR-T, iPSC-CAR-NK 등의 세포치료제에 적용하여 당사의 파이프라인 경쟁력을 높일 계획이다”라고 밝혔다.양사는 툴젠의 축적된 유전자교정 ...
㈜툴젠과 경북대학교는 ‘유전자교정기술과 유전육종기술을 접목하여 새로운 작물개발 협력’를 위해 상호양해각서를 체결하였다고 밝혔다.툴젠과 경북대는 연구협력 및 공동연구를 위해 △ 학술교류/기관 간 연구재료·정보 공유/ 연구장비 및 시설을 공동 활용, △인재 양성을 위한 현장(인턴)실습/세미나/공동 교육 및 워크숍/연구원 파견 등 인적 자원 교류, △최신 기술 및 산업동향에 관한 정보 공유 △연구협력의 결과물(논문이나 특허, 육종재료 등)의 상호 발전적 협의 등을 협력할 방침이다.툴젠과 경북대는 이미 유전자교정 콩 개발을 위해서 지난 3년간 소규모로 협력연구를 하고 있었으며 ㈜툴젠 종자사업의 해외진출을 위하여 중앙...
㈜툴젠(대표 김영호 · 이병화, KONEX 199800)은 티앤알바이오팹(KOSDAQ 246710, 대표이사 윤원수)과 유도만능줄기세포 유전자교정 분야의 연구 및 사업화 협력을 위한 상호양해각서(MOU)를 체결했다고 밝혔다.양사는 이번 협약에 따라 유도만능줄기세포 및 유전자교정 기술을 접목해 엔지니어링 세포를 개발 및 평가하고 활용방안을 구체화하는 데 협력해 나갈 계획인 것으로 알려졌다. 또한, 양사는 핵심 기술의 융복합을 통해 세포치료제 등 첨단 바이오과학 분야에서 높은 시너지를 창출할 수 있을 것으로 기대된다고 전했다.‘유도만능줄기세포’(iPSC, induced Pluripotent Stem Cells)란 성체 세포에서 직접 제작할 수 있는 분화만능 줄기...
