입센코리아는 담즙정체성 희귀 간 질환 PFIC(진행성 가족성 간내 담즙정체) 치료제 ‘빌베이’(성분명: 오데빅시바트)가 10월부터 건강보험에 적용된다고 밝혔다.이번 결정으로 PFIC 환자들은 간 이식 없이 경구용 치료제를 통해 질환을 관리할 수 있는 길이 열렸다. 국내 희귀질환 치료 분야에서 의미 있는 전환점으로 평가된다.PFIC은 유전적 이상으로 담즙 배출에 장애가 생겨 간 손상을 일으키는 희귀 질환이다. 주로 영유아기에 발병하며 심한 가려움증, 성장 지연, 간 기능 저하를 동반한다. 치료가 없으면 결국 간 이식이 필요했으며, 환자와 가족에게 큰 부담이었다. 국내 환자는 수십 명 정도로 추정된다.전문가들은 ‘빌베이’ 보험 적
입센코리아는 자사의 가족성 간내 담즙 정체증(PFIC) 치료제 빌베이®가 최근 유럽에서 열린 학회를 통해 장기적인 효능과 안전성을 입증했다고 23일 밝혔다. 이번 발표는 헬싱키에서 열린 유럽소아소화기영양학회(ESPGHAN)와 암스테르담에서 열린 유럽간학회(EASL)에서 진행됐다.헬싱키 학회에서는 PFIC 1형과 2형 환자에 대한 장기 치료 데이터를 기반으로, 빌베이가 대표적 증상인 소양증을 유의미하게 개선하고 혈청 담즙산 수치를 감소시키는 효과를 보였다고 보고됐다. 특히 PFIC 1형 환자 35명을 대상으로 한 사후 분석에서는 24주차에 15명이 반응을 보였고 이 중 다수가 96주차까지 증상 개선이 지속됐다.PFIC 2형(BSEP 결핍) 환자 65명
