헬싱키 학회에서는 PFIC 1형과 2형 환자에 대한 장기 치료 데이터를 기반으로, 빌베이가 대표적 증상인 소양증을 유의미하게 개선하고 혈청 담즙산 수치를 감소시키는 효과를 보였다고 보고됐다. 특히 PFIC 1형 환자 35명을 대상으로 한 사후 분석에서는 24주차에 15명이 반응을 보였고 이 중 다수가 96주차까지 증상 개선이 지속됐다.
PFIC 2형(BSEP 결핍) 환자 65명을 대상으로 한 분석에서도, 담즙산 수치가 감소한 환자 대부분이 소양증도 함께 호전되었으며, 이러한 초기 반응이 자연 간 보존 가능성과 관련 있다는 점이 확인됐다.
PFIC은 간에 담즙산이 축적돼 심각한 간 손상을 유발할 수 있는 유전성 희귀 질환으로, 증상이 조기에 조절되지 않으면 간 이식이 필요한 경우도 많다. 특히 환자들이 겪는 극심한 가려움증은 일상생활을 어렵게 하고 삶의 질을 크게 떨어뜨린다.
한편, 빌베이®는 이러한 PFIC 환자를 위한 경구용 치료제로, 2023년 식약처로부터 허가를 받았으며, 보건복지부의 혁신 신약 시범사업 대상 1호로 선정돼 급여 등재를 앞두고 있다. 국내에서 치료 옵션이 거의 없는 PFIC 환자들에게 실질적인 대안이 될 것으로 기대된다.
김국주 기자
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