툴젠이 보건복지부와 한국보건산업진흥원이 주관하는 ‘한국형 ARPA-H’ 대형 프로젝트에 선정돼, 한·일 유전성 망막질환 대상 유전자 교정 치료제 개발에 나선다고 밝혔다.총 148억 원의 정부 지원금이 투입되는 이번 과제는 EYS 유전자 변이를 표적으로 하며, 2027년부터 2년간 툴젠이 비임상 및 임상 준비, IND(임상시험계획) filing 등 핵심 역할을 맡는다.유전성 망막질환은 특정 유전자 변이로 시각 세포가 손상돼 시력을 잃는 희귀질환이다. EYS 변이는 한국과 일본에서 발병률이 높지만 서구권에서는 드물어, 글로벌 제약사들의 관심이 적은 틈새시장이다. 이번 연구를 통해 툴젠은 독자적 기술로 이 분야에서 선도적 위치를 확보할 것으
한독(대표이사 김영진, 백진기)과 제넥신(대표이사 홍성준), 툴젠(대표이사 이병화) 3사는 제넥신 본사가 위치한 서울 마곡지구 제넥신 바이오 이노베이션 파크에서 협약식을 열고 차세대 혁신 신약의 공동연구개발을 위한 계약을 체결했다고 13일 밝혔다.3사는 이번 협약을 통해 차세대 항암 세포치료제기반 신약 개발을 위한 본격적인 공동연구에 협력한다. 3사는 차세대 선천 면역세포 치료제 후보물질을 발굴하고, 생산기술 및 공정을 확립한 후 연구결과에 따라 임상단계로 개발해 나갈 계획이다.또한 개발 단계 마다 긴밀한 연구협력체계를 통해 면역세포 활성화에 적합한 후보유전자를 도출하고 유전자편집 최적화를 통해 세포치료제 공정...
툴젠(대표 이병화)은 글로벌 기술 수출 성과 창출 강화 및 조직 내부 혁신을 주도할 최고운영책임자(Chief Operation Officer·COO)로 김창숙 부사장을 영입했다고 밝혔다.김창숙 부사장은 Carnegie Mellon University 에서 화학을 전공하고, University of Arizona에서 약리학과 독성학 석사학위를 취득했다. 이후 한국노바티스, 노바티스 본사(스위스), 노보노디스크 본사(덴마크) 에서 글로벌 마케팅 및 신제품 출시, 개발조직 운영관리 등의 업무를 수행하였으며, 국내 최고 제약회사(삼성바이오로직스, LG화학, 한미약품)에서 사업개발, 기술 소싱, IR등을 담당하였다.툴젠 이병화 대표이사는 “최근 에디타스 메디신(Editas Medicine)과 버...
툴젠(대표 이병화)은 눌라바이오(대표 김재연)에 CRISPR-Cas9 유전자가위 기술을 이전하는 계약을 체결했다고 19일 밝혔다.이번 계약을 통해 눌라바이오는 툴젠이 보유한 CRISPR-Cas9 유전자가위 원천기술을 작물에 적용하여 기후변화 대응 및 건강기능성 작물을 개발하고 생산하여 라이센싱 하거나 글로벌시장에 판매할 수 있는 권리를 얻고, 툴젠은 기술료 수익을 얻을 수 있게 되었으며, 기술료는 양사간 합의에 따라 비공개하기로 했다.현재 툴젠의 CRISPR-Cas9 원천특허는 주요 9개 국가에 총 25건이 등록되어 있으며, 툴젠은 이를 기반으로 몬산토, 써모피셔 등에 총 18건의 기술이전계약을 체결한 바 있다.국내의 경우 툴젠만이 CRISPR-Ca...
툴젠(대표 이병화) 은 지난 9월 21일 미국 식품의약국(FDA)에 제출했던 말초신경 관련 유전질병인 CMT1A에 대한 유전자 교정 치료제(TGT-001)의 희귀의약품 지정 (Orphan Drug Designation, ODD) 신청이 12월 14일 승인되었다고 18일 밝혔다.미국 FDA의 희귀의약품 지정은 환자 수 20만명 이하의 희귀난치성 질환 치료제의 개발 및 신속 허가를 지원하는 제도로, 지정되면 임상비용에 대한 세액 공제, 신약 허가 심사비용 면제, 허가 취득 후 7년간의 시장 독점권 등의 혜택이 주어진다.샤르코-마리-투스병(CMT)은 유전성 말초신경질환으로 근위축, 근력약화, 감각소실, 보행장애 및 무반사 등의 증상을 보이며 전체 CMT 환자의 약 40%가 PMP22 유...
툴젠(대표 이병화)은 미국 보스톤에서 2023년 11월 28일부터 30일까지 3일에 걸쳐 진행된 제4회 CRISPR 2.0 학회에서 이정준 이사(플랫폼 연구소장)가 차세대 유전자 가위와 차세대 유전자 가위 안전성 평가 플랫폼에 대하여 발표 했다고 13일 밝혔다.‘CRISPR 2.0’ 학회는 차세대 크리스퍼 플랫폼 및 치료제 개발을 모토로 전세계 크리스퍼 관련 연구를 진행하고 있는 대학 및 기업 연구자들과 해당 기술에 관심있는 빅파마들을 대상으로 미국 보스톤에서 개최되는 연례 행사이다.툴젠 이정준 이사의 첫번째 발표는 차세대 유전자 가위 Sniper2L와 개발법인 Sniper-screen에 관련된 내용이다.2012년 Streptococcus pyogenes 라는 박테리아 종에...
툴젠(대표 이병화,)은 국내 유전자교정분야 대표 학술단체인 한국유전자교정학회가 선정하고 툴젠이 후원하는 ‘제5회 툴젠 젊은연구자상’의 수상자로 선정된 서울대학교 의과대학 이승호 박사에게 상장과 상금을 수여했다고 8일 밝혔다.‘툴젠 젊은연구자상’은 대한민국의 생명과학자를 격려하고 지원하기 위해 2019년에 제정되었으며, 한국유전자교정학회가 매년 젊은 생명과학자 중 유전자 교정 연구 분야에서 탁월한 업적을 거둔 연구자를 선정하고, 툴젠이 후원해 상장과 함께 상금을 수여하고 있다.한국유전자교정학회 측에 따르면 ‘툴젠 젊은연구자상’ 수상자로 선정된 이승호 박사는 유전자 가위를 이용하여 암 관련 유전 돌연 변이를...
툴젠(대표 이병화)은 오송 R&D센터의 준공식을 진행했다고 13일 밝혔다.툴젠은 건축비 약 100억원을 투자해 충북 오송첨단의료복합단지 내 연면적 1,500평 규모의 R&D센터를 구축하였으며, R&D센터 내 Walk-in Chamber, Speed Breeding Chamber, 고광량 정밀 재배 온실 등을 설치하여 종자개발연구에 필요한 첨단 시설을 완비했다고 전했다.오송첨단의료복합단지는 질병관리청, 식품의약품안전처 등 보건의료 관련 정부 기관 및 대학, 기업 등이 연계되어 있어 툴젠은 관련 기관 등에 CRISPR-Cas9 관련 기술의 확장 및 사업화를 지원 하면서 시너지를 낼 수 있을 것으로 기대하고 있으며, 향후 R&D센터를 CRISPR-Cas9 관련 R&D역량 강화 및 관련 ...
툴젠(대표 이병화) 은 2023년 7월 25일 과학기술정보통신부의 ‘2023년 제2차 유전자편집·제어·복원 기반기술 개발사업 신규과제’에 공동 연구 개발 기업으로 선정되었다고 밝혔다.연구개발과제명은 ‘차세대 지질나노입자 기반 생체 내 유전체 편집기술 개발’이며, 주관연구개발기관은 이화여자대학교(연구책임자 이혁진 교수), 공동연구개발기관으로 툴젠(책임자 이재영 이사)과 연세대학교(책임자 이준원 교수)가 선정되어 5년간 총 22억원 규모의 연구비를 지원받게 된다.유전자편집·제어·복원 기반기술 개발사업은 차세대 유전자 치료 핵심 원천기술 및 기반기술 개발을 위해 추진되는 사업으로 툴젠은 이화여자대학교 및 연세대학교 ...
툴젠(대표 이병화)은 CRISPR 유전자가위 특허수익화 사업에 본격적으로 착수했다고 28일 밝혔다.툴젠은 대한민국에서 2016년 9월 CRISPR원천 기술에 대한 특허 등록 결정을 받은 이래, 분할출원 전략을 통해 추가 특허 등록을 받으면서 원천특허의 포트폴리오를 강화해 왔으며, 올해 상반기에도 추가로 특허가 등록되면서 현재 7건의 관련 특허가 국내에 등록되어 있다고 말했다.또한 대한민국 외에도 미국, 유럽(EU), 중국/홍콩, 일본, 인도, 호주, 싱가포르에서 CRISPR 유전자가위 원천특허가 총 25건이 등록되어 있다. 미국에서는 원천특허로서의 권리범위를 인정받아 노벨화학상을 수상한 UC버클리 공동연구진 및 브로드연구소와 각각 선발명...
툴젠(대표 김영호 · 이병화)은 라트바이오(대표 장구)와 인공혈액 등 이종이식 분야에 활용할 수 있는 유전자교정 소를 개발했다고 밝혔다. 인공혈액용 유전자교정 소 개발은 양사가 2021년 CRISPR-Cas9 기술이전 및 2022년 3월에 체결한 공동연구계약의 성과이다.인공혈액용 유전자교정 소는 현재 경상북도(지사 이철우) 산하 축산기술연구소의 LMO(유전자변형생물체) 시험축사에서 사육 및 관리되고 있다. 경상북도 축산기술연구소(소장 김영환)는 동물유전자원보존 개발 및 산학협력연구를 통한 한우 육종·개량 업무, 축산 신기술 개발 및 보급, 우량 종축 생산·공급을 수행하고 있으며, (주)라트바이오와 첨단생명공학 업무협약(‘17년)에...
㈜툴젠(대표 김영호 · 이병화)은 지난 16일 부터 20일까지 진행된 ‘제26회 미국 유전자세포치료학회(ASGCT) 연례회의’에서 한 개의 구두 발표와 두 개의 포스터 발표에 선정되어 발표를 완료했다고 22일 밝혔다.유전자세포치료학회(ASGCT)는 미국을 비롯해 전 세계 바이오 업계 회원들로 구성된 유전자 치료와 세포 치료에 관련하여 권위를 인정받는 학회이다.이번 행사에서 ㈜툴젠은 2023년 3월 Nature Chemical Biology지에 발표한 Sniper2L기술을 구두 발표하였으며, 2022년 12월 Nature Communications지에 발표한 TAPE-seq기술과 2023년 1월 Genome Biology지에 발표한 Extru-seq기술을 포스터 발표하였다.㈜툴젠 플랫폼연구소 이정준 소...
㈜툴젠(대표 김영호 · 이병화)은 호주 ‘CARtherics’ 社가 툴젠으로부터 기술이전 받은 CTH-004 개발을 위해 중화권 (중국, 홍콩, 마카오 및 대만) 권리를 중국 ’ Shunxi Holding Group Co Ltd(‘Shunxi’)’ 社에 부여했다고 밝혔다.양사의 비공개 계약조건에 따라 구체적인 계약내용은 밝히지 않았으나 툴젠의 유전자 교정 기술을 다양한 CAR-T, CAR-NK 등에 적용할 수 있는 툴젠 기반기술의 확장성을 더욱 강화 할 수 있는 계기가 될 수 있을 것으로 기대된다.회사는 2023년 3월 ‘CARtherics’ 는 CTH-004 (유전자 교정된 TAG-72 CAR-T)의 호주 내 임상시험을 위해 ‘Peter MacCallum Cancer Centre’와 Collaborative Development Progra...
㈜툴젠(대표 김영호 · 이병화)은 지난 5월 9일 ㈜인실리코젠과 “생물정보학을 활용하여 확보된 타겟 형질로 유전자 교정 작물 개발 및 사업화”를 목적으로 한 업무 협약을 진행했다고 밝혔다.이번 공동연구를 통한 업무 제휴 및 상호 협력을 통해 ▲㈜인실리코젠은 생물정보학을 이용하여 유전자 교정을 위한 타겟 유전자를 발굴하여 ㈜툴젠에 제공 ▲㈜툴젠은 유전자교정 기술을 이용한 유전자 교정체(동물∙식물)를 제작하기로 합의 했다.㈜툴젠 이병화 대표이사는 “수만개의 유전자 중 특정 타겟 유전자를 찾는 것은 AI플랫폼을 이용한 생물정보학이 필수이고, 유전자 교정에 AI시스템을 이용하는 것은 국내 첫 시도”라며, “글로벌 수준...
툴젠, Johns Hopkins 대학교, 연세대학교 연구팀은 23년 3월 10일 Nature Chemical Biology지에 “Sniper2L is a high-fidelity Cas9 variant with high activity”라는 제목의 연구성과를 게재하였다고 13일 밝혔다.유전자 가위 치료제는 표적 서열 (on-target) 이외에 비표적 서열 (off-target)에도 교정이 될 수 있는 부작용이 존재한다. 따라서 표적 서열은 교정하면서 비표적 서열은 교정하지 않는 높은 특이도의 유전자 가위 개발은 전 세계적으로 큰 화두였다. 대표적으로 Harvard 대학 Feng Zhang 교수의 eSpCas9, Harvard 대학 Keith Joung 교수의 Cas9-HF1, Harvard 대학 David Liu 교수의 xCas9, Berkeley 대학 Doudna 교수의 Hypa-Ca...
㈜툴젠(대표 김영호 · 이병화) 은 호주의 세포치료제 기업인 ‘CARtherics’ 社 에게 기술 이전한 유전자 교정을 포함하는 CAR-T 세포 치료제가 인간을 대상으로 한 임상실험이 될 것이라고 밝혔다.회사에 따르면 이번 CDPA(Collaborative Development Program Agreement)는 Peter MacCallum Cancer Centre를 통해 CTH-004의 임상수준의 제조와 임상 시험을 수행하는 것이며, 임상 시험은 chemotherapy등으로 치료에 실패한 난소암 환자 6-12 명을 대상으로 진행될 예정이고, 임상 시험의 주요 목표는 이 환자 집단에서 CTH-004의 안전성을 조사하는 것이다.Cartherics의 CEO Alan Trounson은 "난소암을 통제하기 위해 도움이 필요한 많은 환자가...
툴젠은 세라트젠과 세포이식용 하이드로젤 기능강화 줄기세포 개발을 위한 공동연구계약을 체결했다.양사는 이번 공동연구를 통해 허혈성 질환 환경에서 줄기세포의 기능과 생존에 관련된 유전자들을 교정하고 고기능성 세포이식용 하이드로젤을 접목하여 치료후보물질을 개발하고 검증할 예정이다.현재 대부분의 줄기세포치료제는 병변으로 이식 시 생존율 저하로 인해 병변환경에 적응할 수 있는 필요성이 있는데 허혈성 질환 환경 맞춤기능과 생존에 관련된 유전자들을 교정하게 되면 세포의 생존율 및 기능이 증가할 수 있으며, 이를 고기능성 세포이식용 하이드로젤과 융합하여 세포-조직공학 치료제를 개발하게 된다면 줄기세포의 생존율을...
툴젠은 지난달 29일 네이처 커뮤니케이션스(Nature Communications)에 “TAPE-seq(TAgmentation of Prime Editor sequencing)” 관련 연구성과가 게재되었으며, Prime editor유전자 가위의 Genome-wide off-target을 예측할 수 있는 방법을 개발했다고 5일 밝혔다.유전자 가위 치료제는 표적 서열 (on-target) 이외에 비표적 서열 (off-target)에도 교정이 될 수 있는 부작용이 존재한다. 따라서 유전자 가위 치료제를 개발하여 각국 규제 기관의 허가를 받기 위해서는 유전체 내의 비표적 서열 (Genome-wide off-target)들의 교정 정도를 측정하여 제출하여야 한다.현재 Cas9 유전자 가위의 Genome-wide off-target을 예측하기 위한 방법은 GUID...
툴젠은 에이앤엘바이오와 프로게리아(조로증) 치료제 개발을 위한 공동연구개발협약식을 진행했다고 20일 밝혔다.허친슨길포드 프로게리아 신드롬(HGPS)으로 알려진 프로게리아(progeria)는 800만명 당 1명의 발병률을 보이는 매우 드문 상염색체 우성 유전질환으로 진행성 유전장애이다. 생후 2년 이내에 발병하게 되며 급격한 노화를 일으키게 된다. 출생 직후에는 정상처럼 보이나 1년 내에 저성장과 머리카락 빠짐 등의 프로게리아의 징후와 증상이 나타나고 대부분 병이 진행됨에 따라 결국에는 심장발작 등으로 죽음에 이르게 된다. 평균 기대 수명은 13년이지만 20년까지도 생존하는 경우도 있다고 알려져 있다.프로게리아는 세포분열 시 ...
툴젠은 대법원이 30일 김진수 박사의 상고를 기각하고 징역 1년 형의 선고를 유예한 원심 판결을 확정했다고 밝혔다. 선고유예란 비교적 가벼운 범죄에 대해 일정 기간 형의 선고를 보류했다가 면소된 것으로 간주하는 판결이다.툴젠 관계자는 “크리스퍼 유전자가위 원천특허 관련 혐의에 대해서는 1, 2, 3심 모두 무죄 판단을 받았다는 점은 매우 긍정적”이라고 밝혔고, 이는 “서울대학교로부터 툴젠이 정당하게 기술을 이전 받았다는 기존의 주장을 확인시켜 준 것”이라고 밝혔다.김진수 박사는 2012년 당시 서울대 교수로 재직 중 크리스퍼 유전자가위 기술을 개발하였다. 일각에서는 크리스퍼 유전자가위 특허를 출원 및 권리 이전 과정에...
