[Hinews 하이뉴스] 툴젠이 보건복지부와 한국보건산업진흥원이 주관하는 ‘한국형 ARPA-H’ 대형 프로젝트에 선정돼, 한·일 유전성 망막질환 대상 유전자 교정 치료제 개발에 나선다고 밝혔다.

총 148억 원의 정부 지원금이 투입되는 이번 과제는 EYS 유전자 변이를 표적으로 하며, 2027년부터 2년간 툴젠이 비임상 및 임상 준비, IND(임상시험계획) filing 등 핵심 역할을 맡는다.

유전성 망막질환은 특정 유전자 변이로 시각 세포가 손상돼 시력을 잃는 희귀질환이다. EYS 변이는 한국과 일본에서 발병률이 높지만 서구권에서는 드물어, 글로벌 제약사들의 관심이 적은 틈새시장이다. 이번 연구를 통해 툴젠은 독자적 기술로 이 분야에서 선도적 위치를 확보할 것으로 기대된다.

툴젠 CI (사진 제공=툴젠)
툴젠 CI (사진 제공=툴젠)
툴젠은 비표적 유전자 교정 안전성 평가, 치료제 품질관리, 독성 연구 총괄, 희귀의약품 지정 신청 등 프로젝트 전반을 책임진다.

유종상 툴젠 대표는 “국내 연구진과 협력해 치료 대안이 없는 유전성 망막질환 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공하고, 15조 원 규모의 신시장을 창출해 기업가치와 국가 바이오 경쟁력을 높이겠다”고 말했다.

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