심포지엄에서는 파브리병의 조기 진단, 고위험군 선별, 국내외 환자 사례, 그리고 국내 최초 경구용 치료제인 갈라폴드의 효과와 복약 순응도에 대한 최신 데이터가 소개됐다.

전 교수는 “주사 치료의 부담으로 치료를 미루는 경우가 많은데, 갈라폴드처럼 경구 치료 옵션이 확대돼 의미 있다”며 “국내에서도 갈라폴드가 만 12세 이상에서 1차 치료제로 보험 적용될 수 있길 기대한다”고 말했다.
2일차에는 홍그루 세브란스병원 교수가 좌장을 맡고, 영남대병원 손장원 교수와 한양대구리병원 유미연 교수가 갈라폴드의 임상 효과와 복약 편의성에 대해 발표했다. 홍 교수는 “갈라폴드는 쓸 수 있는 효소가 남아 있는 순응변이 환자에게 우선 고려될 수 있는 치료 옵션”이라고 설명했다.
갈라폴드는 세계 첫 경구용 파브리병 치료제로, 이틀에 한 번씩 복용하는 캡슐 제형이다. 정맥주사 기반 효소대체요법(ERT)에 비해 병원 방문 횟수와 복용 부담을 줄일 수 있는 장점이 있다. 한국에서는 2019년 2차 치료제로 보험급여가 적용됐으며, 현재 1차 치료제로 급여 확대를 위한 심사평가원 검토가 진행 중이다.
김국주 하이뉴스(Hinews) 기자
press@hinews.co.kr