정진세 연세대 의과대학 교수, 노병화 이비인후과 박사, 김형범 교수, 라무 고팔라빠 약리학교실 박사 연구팀은 기존보다 전달 효율이 약 23배 높은 유전자 가위 플랫폼을 개발했다고 23일 밝혔다.
이번 연구는 국제학술지 Molecular Therapy (IF 12)에 게재됐다.
전 세계 난청 인구는 약 5억 명에 이르며, 선천성 난청의 절반 이상은 유전적 요인에 의해 발생한다. 현재 치료는 보청기나 인공와우 등 청각재활에 의존하고 있으며, 근본적인 치료법은 없는 상황이다.
유전자 편집은 난청 치료의 가능성으로 주목받고 있지만, 유전자 가위를 귀에 전달할 때 주로 바이러스가 사용돼 면역반응, 종양 위험 등의 부작용 우려가 있다.
연구팀은 바이러스를 대체할 수 있는 전달 플랫폼으로 eVLP(engineered Virus-Like Particles)를 개발했다. 이 플랫폼은 Cas9 단백질과 sgRNA를 결합해, 표적 유전자 부위로 유전자 가위를 정확하게 전달한다.
염기서열 분석 결과, eVLP를 사용했을 때 유전자 편집률은 평균 14%, 최대 50%로 나타났으며, 이는 기존 바이러스 기반(0.6%)보다 23.5배 높은 수치다.
또한 연구팀은 조기 치료의 중요성도 강조했다. 성체 마우스에서는 치료 효과가 나타나지 않아, 질환 초기 단계에서 개입해야 치료 효과를 기대할 수 있다는 점이 확인됐다.
이어 “향후 인공와우 같은 재활 중심의 치료를 넘어, 보다 정밀한 치료 기술로 발전할 가능성을 보여준 기초 연구”라고 덧붙였다.
임혜정 하이뉴스(Hinews) 기자
press@hinews.co.kr
