[Hinews 하이뉴스] 한국노바티스는 지난 16~17일 서울에서 열린 제2회 아시아 골수부전 심포지엄(ABFS 2026)에서 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 파발타®(입타코판)의 최신 임상 근거와 치료 전략을 공유했다고 밝혔다.
이번 심포지엄에서는 ‘중국 내 PNH 치료 경험’을 주제로, 한빙(Bing Han) 중국 북경협화의과대학병원 교수가 중국 환자 실사용 데이터를 기반으로 지지요법 중심 치료의 한계와 미충족 수요를 소개했다. 발표에 따르면 중국 PNH 환자 대부분은 스테로이드나 면역억제제 등 지지요법에 의존했으나, 빈혈과 피로, 용혈성 위기 등 주요 증상을 충분히 관리하지 못했고, 연간 치료비 부담도 높았다.
한빙 교수는 이러한 미충족 수요를 해결할 방안으로 파발타®를 제시했다. 파발타®는 경구용 보체 B인자 억제제로, 혈관 내·외 용혈을 동시에 조절하며 기존 C5 억제제 대비 잔여 빈혈 문제를 개선한다.
ABFS 2026 파발타 런천 심포지엄 전경 (사진 제공=한국노바티스)
임상 근거로는 글로벌 3상 APPLY-PNH와 APPOINT-PNH 연구가 소개됐다. APPLY-PNH에서 기존 C5 억제제 경험 환자의 82%가 수혈 없이 헤모글로빈 수치 2g/dL 이상 개선을 달성한 반면, 유지군은 2%에 불과했다. APPOINT-PNH 연구에서도 보체 억제제 미경험 환자의 92%가 헤모글로빈 수치 개선을 보여, 치료 경험과 관계없이 임상적 유용성을 확인했다.
장기 데이터에서도 안정성을 입증했다. 투여 4~5년 차 평균 헤모글로빈 수치는 각각 12.1g/dL, 12.9g/dL로 나타났으며, 새로운 안전성 문제는 발견되지 않았다.
한빙 교수는 중국 내 PNH 다학제 진단 및 치료 전문가 합의(2024)를 소개하며, 표준화된 환자 관리 체계가 점차 자리 잡고 있다고 덧붙였다.
이지윤 한국노바티스 혈액암사업부 전무는 “ABFS 2026에서 아시아 환자를 대상으로 한 실제 치료 경험과 파발타®의 임상적 가치를 공유할 수 있어 의미 있었다”며, “근거 기반 학술 교류를 통해 PNH 환자가 보다 나은 치료 환경에서 질환을 관리할 수 있도록 지원을 이어갈 것”이라고 말했다.
