마크헬츠와 분당서울대병원의 혁신적 협력…K-바이오, 뇌질환 유전자 치료의 새 지평 연다
AAV 유전자 치료제 개발의 선두 주자 마크헬츠(MarkHerz Inc.)가 국내 최고 수준의 뇌 질환 임상 역량을 자랑하는 분당서울대학교병원 신경외과와 손을 잡고 뇌졸중 및 뇌종양 환자를 위한 맞춤형 유전자 치료제 개발에 나선 것이다.
이는 단순히 하나의 협력을 넘어, 난치성 질환 치료의 새로운 지평을 열고 국내 바이오 산업이 글로벌 시장의 ‘게임 체인저’로 도약할 수 있음을 보여주는 상징적인 사건이다.
유전자 치료가 왜 ‘게임 체인저’?
뇌졸중과 뇌종양은 오랜 시간 인류를 괴롭혀 온 질환이다. 국내 사망 원인 4위를 차지하는 뇌졸중은 적절한 치료 시기를 놓치면 심각한 후유 장애를 남기며, 고등급 뇌종양인 교모세포종은 5년 생존율이 10% 미만에 불과할 정도로 치명적이다. 문제는 이들 질환이 ‘뇌혈관장벽(BBB)’이라는 견고한 방어막 뒤에 숨어 있어 기존 약물 치료로는 병변에 직접 접근하기 어렵다는 점이다.
하지만 정밀 AAV(Adeno-Associated Virus, 비병원성 바이러스를 이용해 DNA나 RNA 같은 유전물질을 세포에 전달하는 기술) 기반 유전자 치료제는 이 난공불락의 장벽을 뚫고 뇌 질환 치료의 새 시대를 열어줄 열쇠로 주목받는다. 특정 유전자를 정확하게 뇌 병변에 전달하여 질병의 근본 원인을 해결하는 방식은 기존 치료의 한계를 뛰어넘는 혁신적인 대안으로 떠오른다.
마크헬츠는 BBB를 선택적으로 통과하는 차세대 AAV 벡터를 개발하는 독보적인 기술력을 보유한다. 특히 AI 기반 고속 캡시드 설계와 무인 자동화 생산 역량을 갖춘 국내 유일의 기업이라는 점은 마크헬츠의 경쟁력을 더욱 확고히 한다. 심혈관 및 당뇨 질환 분야에서 이미 AAV 플랫폼의 경쟁력을 입증한 마크헬츠는 이번 협력을 통해 중추신경계 질환이라는 미개척 영역에 본격적으로 도전장을 내민다.
이승민 마크헬츠 대표는 “우리는 이미 심혈관 및 당뇨 질환 분야에서 AAV 플랫폼의 경쟁력을 입증해왔으며, 이번 협력을 계기로 중추신경계 질환이라는 또 하나의 미개척 영역을 정조준할 것”이라며, “마크헬츠의 AAV 플랫폼이 뇌 질환 치료의 게임 체인저가 되도록 만들겠다”는 강한 의지를 내비친다.
분당서울대병원 ‘빅데이터’와 ‘임상 노하우’
분당서울대병원 신경외과는 연간 1,800건 이상의 고난도 뇌 수술 경험과 방대한 영상·유전체 데이터 기반 분석 능력을 갖춘 국내 최고 수준의 임상 기관이다. 이번 협약을 통해 분당서울대병원은 임상 초기 설계부터 후보 물질의 안전성 및 효능 검증, 환자 모집까지 유전자 치료제 개발의 전 과정에 깊이 관여할 예정이다.
김재용 분당서울대병원 신경외과장은 “정밀 유전자치료는 급성기 생존율을 높이고, 회복 이후 후유 장애를 최소화할 수 있는 혁신적 치료 전략”이라며, “빠른 임상 진입을 통해 실제 환자에게 새로운 희망을 제시하겠다”고 강조한다. 이처럼 국내 최대 뇌 질환 임상 네트워크와 마크헬츠의 독보적인 AAV 플랫폼 기술의 시너지는 미충족 의료 수요를 해소하고 플랫폼 확장을 본격화하는 데 결정적인 역할을 할 것으로 기대된다.
이번 분당서울대병원과의 협력은 마크헬츠의 세 번째 대형 전략 파트너십이다. 지난해 서울성모병원 심혈관센터와의 ‘족부궤양 AAV 치료제’ 공동 개발, 그리고 2025년 5월 독일 TUM 병원과의 ‘협심증 및 당뇨 질환 AAV 치료제’ 공동 개발에 이어 이번 뇌 질환 분야 협력까지, 마크헬츠는 자사의 MAAV 플랫폼이 심장, 혈관을 넘어 뇌, 근육, 간, 내이 등 다양한 만성 질환 영역으로 확장 가능한 고유 기술임을 입증하고 있다.
2021년 설립 이래 AI 기반 캡시드 설계와 자동화 생산 기술로 AAV 플랫폼을 완성한 마크헬츠는 오는 8월 독일 뮌헨에 독립법인(GmbH)을 설립하며 유럽과 북미시장으로의 본격적인 진출을 눈앞에 둔다.
마크헬츠와 분당서울대병원의 이번 협력은 국내 바이오 산업이 글로벌 정밀 유전자 치료 시장의 선두 주자로 발돋움할 수 있는 중요한 발판을 마련했다. 난치성 뇌 질환으로 고통받는 환자들에게 새로운 희망을 선사할 뿐만 아니라, 대한민국의 바이오 기술력이 세계 시장에서 어떤 영향력을 보여줄지 귀추가 주목된다.
김혜연 하이뉴스(Hinews) 기자
ciel@hinews.co.kr
